Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона
Науковці з Університетського коледжу Лондона зробили великий крок у лікуванні хвороби Гантінгтона, спадкового захворювання, яке руйнує нервову систему. Вони використали нову генетичну терапію, яка допомогла сповільнити розвиток хвороби на 75%. Хвороба виникає через мутацію гену HTT, яка призводить до утворення шкідливого білка гантінгтіну, що пошкоджує клітини мозку. Науковці створили препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення цього білка. Випробування пройшли 29 пацієнтів, які після терапії показали значне уповільнення прогресування хвороби та покращення когнітивних та моторних показників. Професорка Сара Табрізі назвала цей досягнення величезним проривом та висловила надію, що ця терапія допоможе пацієнтам зберегти якість життя та самостійність на довгі роки.
About the Author
